Un nouvel espoir pour lutter contre la mucoviscidose !

En France, 7 500 patients sont atteints de mucoviscidose, une maladie génétique qui affecte particulièrement les poumons ainsi que le pancréas. Depuis juillet 2021, un nouvel espoir pour lutter contre cette maladie est apparu et est, à 100% remboursé par l’Administration de la Sécurité sociale.

En France, 7 500 patients sont atteints de mucoviscidose, une maladie génétique qui affecte particulièrement les poumons ainsi que le pancréas. Depuis juillet 2021, un nouvel espoir pour lutter contre cette maladie est apparu et est, à 100% remboursé par l’Administration de la Sécurité sociale.

Nouveau traitement contre la mucoviscidose

La meilleure façon de mesurer l’impact de ce nouveau traitement est d’écouter les opinions des patients. Dans plusieurs témoignages, des mots tels que « résurrection », « confiance » et même « renaissance » sont souvent apparus. Les conditions de vie s’améliorent, parfois de façon inattendue, à cause du traitement Kaftrio, la première trithérapie recommandée aux personnes souffrant de mucoviscidose âgées de 12 ans et plus.

Cependant, sur les 7 500 personnes souffrantes de mucoviscidose en France, 2 500 personnes ne devraient pas être éligibles à la trithérapie à cause des différentes mutations spécifiques de la maladie.

Ce traitement est particulièrement efficace pour les manifestations respiratoires de la maladie, agissant sur la protéine dysfonctionnelle du gène CFTR qui cause la mucoviscidose. Il offre une stabilité aux patients préoccupés par la maladie, tout en réduisant significativement les principales maladies associées à la mucoviscidose (dyspnée, infections pulmonaires, mauvaise prise de poids).

La mucoviscidose, une maladie mortelle qui ne se guérit pas

« Kaftrio ne peut pas résoudre tous les problèmes, il peut juste stabiliser la maladie », explique Thierry Nouvel, premier responsable de la Collaboration Vaincre la Mucoviscidose. « C’est une victoire, mais cela ne signifie pas que le combat est gagné ».

Jusqu’à présent, il n’existe aucun remède qui puisse guérir totalement la mucoviscidose. La prise en charge des patients comprend plusieurs exercices de kinésithérapie respiratoire, réalisés en complément des traitements de fluidifiants bronchiques et d’aérosols, afin d’apporter un soulagement aux bronches et surtout fluidifier les sécrétions.

Il existe également plusieurs médicaments associés aux ajustements alimentaires, surtout les vitamines qui permettent de maintenir la digestion et l’équilibre nutritionnel du patient. En dernier recours, la transplantation pulmonaire constitue une option, surtout lorsque les poumons ne sont plus en mesure d’oxygéner le sang et d’éliminer le dioxyde de carbone.

Malgré tous les traitements possibles, la maladie demeure mortelle. « Aujourd’hui, en France, les patients atteints de mucoviscidose décèdent à l’âge de 34 ans en moyenne », souligne Pierre Foucaud, responsable de Vaincre la Mucoviscidose.

Le nouveau médicament est efficace pour les premiers patients

Début 2021, 480 des patients les plus sévères ont reçu un traitement précoce de Kaftrio. Ces premiers malades ont tous présenté une amélioration générale de leur santé physique et mentale. Par ailleurs, ces malades ont montré une résistance accrue à l’effort et une qualité de vie très meilleure. La Haute Autorité de Santé confirme ces impressions.

Dans l’une de ses déclarations, elle a reconnu la « preuve d’efficacité » du traitement Kaftrio, et une augmentation de 14 % de la fonction respiratoire chez les patients. Cette efficacité a aussi été prouvée sur les cas les plus sévères : selon l’Association for Overcoming Kystic Fibrosis, 50 des 53 patients en attente d’une greffe pulmonaire l’ont finalement quitté après avoir reçu un traitement.

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